L’Epidermolisi bollosa distrofica (EBD) viene provocata da mutazioni genetiche. L’EBD è una forma grave di malattia che può determinare la fusione delle dita e tumori della pelle condizionando fortemente la qualità e l’aspettativa di vita dei pazienti. Si vuole sviluppare una terapia per questi pazienti. Principalmente la terapia genetica ex-vivo è una forma di terapia causale per le malattie genetiche.